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高中学历父亲回应救儿子自制药(祝愿孩子尽快好起来)

这两日,一篇题为《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。文中,高中学历的徐伟为救孩子自学基因编辑、自制药用级化合物治疗罕见病的情节,引发众多讨论。今日(9月29日),当事人徐伟通过微博发文,感谢众人的关心和鼓励,回应化合物安全性问题,并求助专家与有关检测组织能够提供支持与帮助。

高中学历父亲回应救儿子自制药(祝愿孩子尽快好起来)

高中学历父亲回应救儿子自制药(祝愿孩子尽快好起来)

根据《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》一文,徐伟的孩子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合症。

文章提到,世界上,补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外,这样的容易的化合物通常以院内制剂的形式存在。本国也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂,但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、小孩子注射液需求尤其严格,最后不了了之。于是,大陆家长的常见选择是,去我国台湾和美国的医院拿药。

不过一场新冠疫情断了境外就医拿药的途径,徐伟开始走上危险重重的自制药之路。

对待徐伟的尝试,北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对待药品安全性的担忧,“作为静脉注射剂生产都是超级严格的,加的助溶剂是否是药用规格,加的量都具有严格规定,自己制作药品谁也不会表态应该用。”听闻这位父亲的自制药经历后,张继春也感慨:“他能做到这一步,应该说是奇迹了”。与此同一时间,她一样反复着重说明一下,这样的方法,应该了解,却不合规。作为个人,张继春同情罕见病家庭的遭遇,并且也没有治疗方法,只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度,她认为,不管是从药物监管还是临床操作层面,都不会鼓励这样的作为。

高中学历父亲回应救儿子自制药(祝愿孩子尽快好起来)

组氨酸铜制备结束,徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验(图自“八点健闻”微信公众号,陈鑫摄)

随着这篇文章的广泛传播,今日,微博认证为“为救孩子自学基因编辑的父亲 徐伟 ”的用户@不负我岁月 出面发声,连发2条微博回应有关问题,并表达求助之意。

在第一条微博中,@不负我岁月 感谢众人对孩子病情的关心和鼓励。

高中学历父亲回应救儿子自制药(祝愿孩子尽快好起来)

在第二条微博中,@不负我岁月 先是集中回应了人们关心的一些问题。对于化合物安全性方面,@不负我岁月 表示已根据药典尽量达到环境的洁净度,空间也用过氧乙酸灭菌过,空气沉降菌与浮游菌都通过检验,制剂最后也通过了0.22um的过滤灭菌,并且全部原料均采用药用级,结尾也会通过TSA接种验证无菌,鲎试剂检测细菌内毒素。对于孩子用药后的有关状况,@不负我岁月 表示,化合物只能对孩子的病情起到缓和的作用,因此开始培养间充质干细胞,希望通过干细胞更好的改良调整孩子的病情。

之后,@不负我岁月 表达了求助之意。一方面,他表示,生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等有关的检测费用昂贵,而孩子病了之后全部收入来源都断了,加上搭建实验室和研发后期的基因药物,囊中羞涩,希望有有关的检测组织能够提供一些帮助。

另一方面,@不负我岁月 也希望能有专家提供支持,他称自己对待AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是探询的很透彻,希望有有关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问。另外,他还想根据孩子突变位点设计prime editor的RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率,在此方面也希望有关的专家应该提供帮助。

结尾,@不负我岁月 再一次表达了感谢之意,表示自己一路走来从来没有听到过这么多的鼓励和支持,“我相信没有什么艰难是征服不了的,图大于其细,图难于其易,希望老是一些,孩子会好的!”

 

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